ELA

LA VERDAD sobre algunas investigaciones en la ELA

Una necesaria introducción

Lo que vamos a escribir no es una revisión estructurada sobre investigación de fármacos en la ELA. Pretendemos compartir información sobre determinados asuntos relacionados con algunas líneas de investigación clínica en la ELA, información que, en general, está fuera del alcance de una gran parte de la Comunidad de la ELA. Antes queremos aclarar que ninguno de los dos tiene problemas con la industria farmacéutica y que en el día a día comprobamos que ciertos fármacos son capitales para manejar algunas de las manifestaciones clínicas de la ELA (con lo que ayudan a preservar la calidad de vida) e imprescindibles para tratar con éxito las infecciones respiratorias, que suponen un riesgo para la vida. Además, hemos obtenido becas de investigación concedidas por Sociedades Científicas y costeadas por la industria farmacéutica.

Pero cabe recordar que el objetivo principal de las multinacionales de farmacia no es mejorar la salud de la gente, sino vender fármacos para aumentar los beneficios de los accionistas, lo que en su caso pasa por investigar para conseguir (y vender) substancias efectivas, supuestamente útiles para mejorar la salud de personas enfermas. Alguna vez he escuchado que se hacen pocos estudios en ELA porque al ser una enfermedad minoritaria, las ganancias esperables son bajas. Yo no sé si esto es así o no, pero sí sé que el tratamiento mensual con Myozyme para una paciente adulta con Enfermedad de Pompe (que tiene una prevalencia claramente inferior a la de la ELA) cuesta unos 53.000 euros al mes que en España paga la Seguridad Social. Por lo tanto el negocio se basa en ajustar el precio a la cantidad de demanda: si es para diez clientes ajusto para ganar 1x en cada uno, si es para uno, para ganar 10x en cada uno. Con posibles variaciones: Hace unos años, en un momento de riesgo potencial importante por una enfermedad infecciosa en América del Norte (ántrax), ante el enorme aumento de la demanda de un antibiótico concreto, la empresa fabricante se planteó aprovechar el momento de necesidad (cercano a la alarma social) para aumentar el precio del producto. Desistieron cuando las autoridades les informaron de que si tocaban el precio se acabarían las compras, pues fabricarían el antibiótico en laboratorios estatales.
Bien distinta es la investigación que se desarrolla con fondos públicos o de Fundaciones. Aquí los equipos generalmente compiten para obtener financiación de proyectos diseñados para mejorar el conocimiento. Lo que valoran los miembros de los jurados es la consistencia, la relevancia del proyecto y los beneficios en salud (a largo plazo en la investigación básica), no los beneficios comerciales.

Los proyectos de investigación nacen de una pregunta. Ponemos el ejemplo de nuestro estudio sobre la utilidad del Cough-Assist en enfermos con traqueotomía. La pregunta fue: ¿qué es más efectivo, extraer las secreciones bronquiales aspirando con una sonda de forma convencional o extraerlas mediante la aplicación del Cough-Assist? De la pregunta nacen los objetivos, en este caso valorar la efectividad del Cough-Assist frente al procedimiento tradicional de aspirar con sonda. Para poder dar respuesta a los objetivos se eligen lo que en lenguaje de investigación se conocen como “endpoints”. Son aquellos resultados que los autores eligen como “puntos clave” para valorar si ha habido cambios reales en los aspectos clave del estudio. Los “endpoints” con el Cough fueron: 1) Peso de la cantidad de moco extraído en una sesión, 2) Cambios en la permeabilidad de las vías respiratorias, es decir si, con independencia de la cantidad de moco extraído, al estar más limpias “las cañerías” bronquiales el aire pasaba con más facilidad y 3) Sensaciones del enfermo después de una sesión y de otra. Si saca más moco y limpia mejor pero el enfermo lo tolera mal, tenemos un problema…

Cuando se está evaluando la efectividad de un antibiótico frente a una bacteria determinada, las cosas son sencillas. Se siembra el germen junto al antibiótico: si crece, el antibiótico no es efectivo, si no crece, lo es. Pero la mayor parte de estudios de investigación hacen valoraciones que no son tan simples y por eso los objetivos y los “endpoints” son claves para poder interpretar con precisión qué aporta el estudio.

En algunas ocasiones, basta con leer los objetivos y los “endpoints” de un artículo de investigación para tener una idea de su posible interés. Hay veces que resulta evidente que no vale la pena perder el tiempo leyéndolo entero, pues por la falta de método científico las conclusiones a las que puedan llegar los autores no van a ser fiables, no nos pueden ayudar en la práctica clínica. Y en ocasiones la industria médica y sus investigadores no juegan limpio.
Richard J. Roberts no es un joven airado que protesta contra todo mientras bebe un botellín de cerveza. Roberts es premio Nobel de Medicina. Lean algunos comentarios suyos recogidos por la revista de Redbioética/UNESCO:

“La investigación en la salud humana no puede depender tan sólo de su rentabilidad económica. Lo que es bueno para los dividendos de las empresas no siempre es bueno para las personas y la industria farmacéutica quiere servir a los mercados de capital, como cualquier otra industria… Pero es que no es otra industria más: estamos hablando de nuestra salud y nuestras vidas y las de nuestros hijos y millones de seres humanos”. Si sólo piensas en los beneficios, dejas de preocuparte en servir a los seres humanos.

“La salud no puede ser un mercado más ni puede entenderse tan sólo como un medio para ganar dinero Una consecuencia de esto es que apenas se investigan las enfermedades tercermundistas, porque los medicamentos que las combatirían no serían rentables”

Hecha esta introducción, vamos a presentar algunos ejemplos que muestran que no es oro todo lo que pretende relucir, pero que no quitan ni un ápice de valor al grueso de la investigación sobre la ELA..

1.- El marcapasos diafragmático

Hace unos años en el foro “livingwithALS” aparecieron comentarios frecuentes de afectados americanos referidos al marcapasos diafragmático. Al igual que el marcapasos cardíaco estimula el corazón para que se contraiga, el diafragmático actúa sobre el diafragma y se había mostrado útil en casos de parálisis diafragmática debida a otros motivos, pero nunca se había planteado su posible utilidad en enfermos con ELA. Dado que en el foro había opiniones de enfermos que se mostraban satisfechos tras el implante del marcapasos, decidí (Emilio Servera) acudir al hospital de La Pitié, en Paris, que estaba participando en un estudio multicéntrico mundial sobre la utilidad del marcapasos en la ELA.
El primer día tuve por la tarde una reunión con el responsable europeo de la empresa fabricante. En poco menos de una hora me había pasado el protocolo y me había ofertado que cirujanos de nuestro hospital fueran (con gastos a cargo de la empresa) a USA a aprender a colocar los marcapasos ( o que, para mayor comodidad, vinieran de USA a Valencia), de modo que pudiéramos ser incluidos entre los centros participantes en el estudio. Al llegar al hotel estudié el protocolo y me di cuenta de que habían ido cambiando/adecuando los objetivos a partir de fracasos en los objetivos previos y que las normas para utilizar el marcapasos no eran, en absoluto, precisas. El objetivo del primer momento de sustituir a la ventilación no invasiva se había transformado en algo parecido a entrenar al diafragma (pero empleando periodos de tiempo que no se ajustaban a criterios fisiológicos) para retrasar el inicio de la ventilación no invasiva. Decidimos no entrar en un proyecto cuyo diseño carecía de la coherencia necesaria para responder a las inevitables preguntas científicas. Y no tuvimos dudas respecto a que el manifiesto interés (y facilidades) de la empresa en conseguir nuestra participación respondía a intereses publicitarios.
Las visitas posteriores al hospital me permitieron ver en funcionamiento los marcapasos y corroboraron la impresión teórica: no sólo no me parecieron útiles sino que me hicieron entrever posibles efectos negativos relevantes. Al volver a Valencia escribí un correo a John Bach (uno de los mayores expertos en ventilación no invasiva en enfermedades neuromusculares) para conocer su opinión y me contestó con una sola palabra: DINERO.
Por desgracia, los resultados finales del estudio corroboraron nuestra sospecha (basada en el conocimiento médico) de que en la ELA el marcapasos no era beneficioso sino un auténtico riesgo que además podía añadir sufrimiento a quienes lo llevaban.

2.- TIRASEMTIV

Tirasemtiv es un fármaco activador de la proteína rápida del músculo esquelético. Después de ser estudiado en modelo animal de ELA (ratón SOD1), en 2011 se publicó el primer estudio clínico del Tirasemtiv con pacientes y hasta 2016 se han publicado (creemos) cuatro estudios con este fármaco. En todos ellos han tenido una actuación relevante investigadores de la empresa fabricante (Cytokinetics) y ninguno de ellos se ha publicado en revistas médicas de primera línea, algo que uno espera cuando se da un paso adelante real en una enfermedad hasta ahora sin tratamiento.

Los dos primeros ensayos clínicos incluyeron muy pocos enfermos y en el desarrollo del tercero, con un número mayor de participantes, se cometieron errores a la hora de distribuir entre los participantes la dosis de fármaco o de placebo correspondientes, equivocación que obligó a realizar cambios del diseño original -a pesar de que el protocolo ya estaba en marcha- con potenciales consecuencias negativas para la consistencia y fiabilidad de los resultados obtenidos. En la discusión, los autores presentan este problema como una debilidad de su estudio. Otro aspecto que introduce dudas en la interpretación de los hallazgos es que los autores no muestran con claridad los resultados ni exponen con claridad el respaldo que las medidas estadísticas proporcionan a sus hallazgos. Los análisis estadísticos permiten discernir si los cambios son consecuencia de una determinada actuación o fruto del azar. Los autores se sirven en ocasiones de la expresión “tendencia hacia el cambio”, expresión que intenta dar valor a cambios a los que el análisis estadístico no ha dado.

Si es imprescindible una interpretación objetiva de los resultados no lo es menos elegir las variables que mejor puedan reflejar el valor real de la actuación. Para analizar de forma objetiva (de forma cuantificable mediante las unidades de medida adecuadas, sean mililitros, o centímetros de agua) el efecto del Tirasemtiv sobre los músculos respiratorios, en los estudios comentados se realizan tres tipos de determinaciones o medidas de la función respiratoria. De las tres, dos no se encuentran entre las que los neumólogos emplean habitualmente para evaluar la situación de una persona con ELA y los cambios de su situación respiratoria asociados al paso del tiempo. Por otra parte, la descripción de cómo se realizan esas medidas y los estándares de calidad utilizados son muy pobres. Finalmente, los razonamientos utilizados para defender la utilidad del fármaco son especulativos y no se basan en argumentos lógicos. Los dos revisamos artículos para revistas y ninguno de los dos habría recomendado la aceptación para su publicación.

Ya para terminar, es sabido que, en general los fármacos tienen, junto a los efectos beneficiosos, efectos secundarios. En este caso, hubo 99 pacientes que tomaban el Tirasemtiv que abandonaron el estudio por diferentes molestias, mientras que entre los que tomaban placebo sólo lo hicieron 33. Resulta pues, evidente, que no se trata de una substancia inocua para la salud y el bienestar de quien la toma.

Y sigue la influencia del laboratorio fabricante: subvenciona un estudio que encuentra una muy buena correlación entre la capacidad vital lenta medida en sedestación (SVC) y la forzada (FVC), utilizada esta última de forma habitual en los estudios de función respiratoria en la ELA. Una de las pruebas “de soplar” que los pacientes realizan en los controles periódicos. Tres críticas al método de este estudio: los autores asumen que pudieron aparecer fugas (con los consiguientes errores en las mediciones) en algunos pacientes incapaces de cerrar completamente los labios alrededor de la boquilla (fugas que pueden evitarse mediante una mascarilla oronasal), el tiempo de seguimiento fue sólo de cuatro meses y nadie puede garantizar que la evolución a más largo plazo mantenga la misma linearidad, sin que aparezca un empeoramiento súbito a partir de un momento determinado, y finalmente, el procedimiento estadístico utilizado no debió ser un coeficiente de correlación de Pearson sino una Prueba de Concordancia de Bland-Altman. Con un Pearson no pueden concluir que SVC y FVC “que sean medidas intercambiables”. Por cierto, el soporte editorial lo realizó Envision Pharma Group, también costeado por Citogenetics. Tras estas críticas, señalamos un problema mayor: se falseó una referencia bibliográfica. Dicen haber tomado los valores de referencia de normalidad para la SVC de un artículo (un clásico que conocemos todos los que hemos trabajado con mediciones espirométricas) que no habla de ellos. Hacer esta trampa es propio de fulleros ignorantes y estúpidos.

Todo esto, para nada: el año pasado un estudio de un grupo francés con gran experiencia -dirigido por Thomas Similoski- que fue publicado por la revista de la Sociedad Europea de Neumología (eso supone superar con éxito las críticas de revisores muy competentes y exigentes) deja claro tras un protocolo de una gran precisión científica que la medida de la capacidad vital por sí misma no debe ser utilizada como criterio relevante en estudios dirigidos a valorar la función diafragmática.

3.-LEVOSIMENDÁN

En un artículo de la Revista Española de Cardiología de 2006 titulado “Levosimendán en la insuficiencia cardiaca aguda: pasado, presente y futuro”, Juan F Delgado (cardiólogo de la Unidad de Insuficiencia Cardiaca y Trasplante del Servicio de Cardiología del Hospital 12 de Octubre de Madrid) presenta el levosimendán como un fármaco de entonces reciente aparición con un papel potencialmente relevante en el tratamiento de la insuficiencia cardíaca aguda (incapacidad repentina del corazón para hacer su trabajo, que puede aparecer, por diferentes causas, tanto en personas con problemas cardíacos crónicos o sin problemas cardíacos previos). Según escribe, “el mecanismo de acción del levosimendán en el sistema cardiovascular es doble: mejora la contractilidad miocárdica por mejorar el efecto del calcio sobre los mecanismos de contracción cardíaca y produce una vasodilatación arterial y venosa al mejorar un tipo de respuesta de los músculos “lisos” de las paredes vasculares.

Con este mecanismo de acción dual, el fármaco aumenta la cantidad de sangre que el corazón es capaz de expulsar en un minuto y, además, mejora la permeabilidad del sistema vascular del organismo con lo que, al disminuir las resistencias del “sistema de cañerías” que distribuye la sangre, disminuye el trabajo que el corazón debe hacer. En resumen, más fuerza al corazón y menor trabajo para hacer su función, que producen una mejoría de la insuficiencia cardíaca aguda.

En 2011 se publicó en la que se considera la mejor revista de neumología (Am J Respir Crit Care Med) un estudio sobre levosimendán (fabricado por Orion Clincs, empresa farmacéutica finlandesa) en el que los autores (dos intensivistas, un neurólogo, un neumólogo y un investigador sobre ciencias del movimiento) demostraron que mejoraba la función diafragmática en voluntarios sanos. En el procedimiento midieron la presión transdiafragmática mediante la colocación de sondas de presión esofágicas y gástricas, realizaron electromiografías diafragmáticas y midieron también la respuesta a la estimulación magnética del nervio frénico, y la respuesta a aumentos de carga inspiratoria. Damos por descontado que muchos de los lectores no sabrán en qué consisten estas técnicas, pero sirvan al menos para dar una idea de la complejidad de estas valoraciones (más adelante haremos mención a este punto).

Los investigadores dedujeron que el levosimendán podría ser útil en personas con fallo respiratorio inminente y concluyeron que era una nueva actuación terapéutica para pacientes con disfunción respiratoria aguda. Citaron como posibles beneficiarios a los broncópatas graves, insuficientes cardíacos graves, pacientes críticos postcirugía… pero en ningún momento aludieron a personas con enfermedades neuromusculares. Tampoco se hace mención a este tipo de enfermos en las discusiones del resto de artículos publicados con posterioridad.
Separándose de las líneas de investigación específicas para este fármaco, en diciembre de 2017 se presentaron en Boston los resultados de un estudio en fase 2 (fase 1: ¿es seguro?, fase 2: ¿funciona?, fase 3: ¿es más efectivo que lo que tenemos actualmente?) para valorar la posible utilidad del levosimendán en pacientes con ELA. Se incluyeron 60 enfermos tratados de forma aleatorizada (la distribución de fármaco y placebo entre los participantes se hace al azar) y cruzada con placebo, levosimendán 1 mg oral al día y levosimendán 2 mg oral al día, en periodos de 14 días interrumpidos por otros de “limpieza”.

El punto principal para valorar la efectividad eran los cambios en la medida de la capacidad vital lenta (SVC) con los sujetos sentados, y los puntos también de importancia y calificados como secundarios fueron los cambios en la SVC medida con los enfermos tumbados y la escala ALSFRS-R. La comunicación tenía ocho autores: siete neurólogos y el consultor de Orion Clinics Toni Sarapohja, experto en insuficiencia cardíaca y en ensayos clínicos. Como pueden ver, ningún neumólogo. Criterio principal de inclusión: SVC entre el 60 y el 90% del teórico. El 28,8% de los enfermos se quejaron de cefaleas y el 18,6 % de taquicardia cuando tomaron 2mg. Con esta dosis 10 de 59 abandonaron el tratamiento por taquicardia. Aunque no se cita entre los “endpoints” se midió la saturación nocturna de oxigeno, que bajó en el 6,8 % de pacientes con 2 mg y en ningún paciente con placebo.

No hubo cambios significativos en la SVC en sedestación, pero sí aparecieron en la medida hecha en decúbito. Y aquí es donde los autores hacen un auténtico juego de manos. Pese a que el “endpoint” principal era la SVC medida en sedestación ahora les viene la iluminación y dicen que tiene más valor la SVC obtenida en decúbito, por lo tanto, todo estupendo. Si eso es así, ¿por qué no la eligieron como “endpoint” principal? ¿No sabían antes de empezar el estudio que tenía más interés científico la de decúbito? Como Groucho Marx cuando dijo “Estos son mis principios. Si no le gustan…. tengo otros” .Comparen la precisión, los detalles de este protocolo con los del estudio en el que, unas líneas más arriba, hemos hecho la llamada para que recordaran.

¿Por qué algunos médicos se meten en líos con asuntos que desconocen? No hay nada peor en ciencias del conocimiento que no saber lo que uno no sabe y actuar asumiendo (por inconsciencia o por arrogancia) que hay zonas del conocimiento por las que se puede transitar sin experiencia. ¿Dónde estaba el concepto de “equipo multidisciplinar de investigación clínica?. ¿Por qué esta falta de respeto a la ciencia? Tal vez porque planteado así el desarrollo del proyecto era muy económico y porque no competían con ningún otro fármaco.

Como hemos dicho más arriba, en ninguno de los artículos previos sobre levosimendán se planteaba la hipótesis de investigar su posible utilidad en enfermedades neuromusculares. Apoyando esta impresión hay un estudio realizado con levosimendán en pacientes con miopatía nemalínica (una miopatía congénita) en el que con un protocolo coherente y consistente, no se observó ninguna mejoría en la contractilidad de las fibras musculares esqueléticas.

En 2018 se inscribió en Clinical Trials (el organismo del gobierno americano que registra proyectos de investigación en marcha), promovido por Orion Pharma un ensayo en Fase 3 para valorar el efecto del levosimendán sobre la función respiratoria de enfermos con ELA. El punto principal a valorar son los cambios en la SVC medida en supino a las 48 semanas. Los secundarios incluyen los cambios en la Escala ALSFRS-R, supervivencia a lo largo de las 48 semanas, escala de somnolencia, escala para disnea, tiempo de aparición de eventos respiratorios y cambios en la impresión global de salud. Pese a ser un fase 3, no se compara con otro fármaco.

Entre los criterios de inclusión nos llama la atención el que exige ser “capaz de realizar las medidas de forma adecuada, según la opinión del investigador”. No debería ser así, sino según las normas que las sociedades científicas dan para que una medida de la función respiratoria esté bien realizada.

Otro criterio es que sea capaz de deglutir las cápsulas del tratamiento, y –en opinión del investigador- se espere que sea capaz de hacerlo durante todo el tiempo del estudio. ¿Qué se hará si en un momento empiezan las dificultades no previstas? ¿Qué se hará si empiezan a aparecer fugas al determinar la SVC por no poder cerrar bien los labios sobre la boquilla? ¿A criterio del investigador…?

El hecho de que el proyecto está incluido en esta base de datos no le otorga una garantía de calidad. Como bien se puede leer en la primera página de la presentación del estudio en Clinical Trials: “La seguridad y la validez científica de este estudio es responsabilidad del promotor y de los investigadores. Incluir un estudio en este listado no significa que haya sido evaluado por el Gobierno Federal de USA”.

Cuando los responsables locales propongan a enfermos con ELA entrar en este protocolo, ¿les explicarán las debilidades del diseño y las especulaciones que se han realizado? ¿Les explicarán los hallazgos del grupo del Dr Similoski sobre la falta de precisión de las medidas basadas en la capacidad vital? ¿O preferirán mantener oculto todo esto para que los enfermos puedan acceder a la esperanza de la que habla e Dr Jesús Mora? Cuando estás metido en el mundo de las alteraciones respiratorias en las enfermedades neuromusculares, da la impresión de que estos proyectos del levosimendán y ELA están dirigidos por una especie de “okupas” en una línea de conocimiento que les es ajena. Es como si varios neumólogos nos metiéramos solos en un lío con electroencefalogramas, electromiogramas y líquido cefalorraquídeo y pretendiéramos sacar conclusiones. Por cierto, en el estudio del grupo de Similoski sí había equipo multidisciplinar: participaron tres neumólogos, dos neurólogos, dos neurofisiólogos y un especialista en anatomía patológica del tejido nervioso.

¿Nadie en estos proyectos ha tenido en cuenta que para manejar la hipoventilación alveolar y el aumento del anhídrido carbónico y la caída paralela del oxígeno que provoca y, que en general, debuta durante el sueño, deben tenerse en cuenta varios factores capitales (que o desconocen u ocultan en su proyecto) para poder devolver el confort y una correcta gasometría a los pacientes? Es evidente que es más cómodo dormir sin la mascarilla y sin el aparato de la ventilación no invasiva, pero nuestra tasa de rechazo (12%) es mucho más baja que la de los pacientes que abandonaron el estudio de Boston por los efectos secundarios (17%), lo que supone un 45% más de abandonos con el levosimendán que con la no invasiva. Y la ventilación no invasiva manejada por neumólogos competentes ha probado -sin ninguna duda- su efecto capital sobre la supervivencia y la calidad de vida de los afectados por ELA. Y en España la Seguridad Social proporciona los aparatos sin costes directos para el enfermo.

Hemos presentado tres ejemplos de mala investigación, pero no tenemos ninguna duda respecto a la calidad de la mayor parte de la que se lleva a cabo en la ELA. Es importante que quienes nos lean lo tengan presente. Sabemos que la mayoría de los equipos de investigación eligen proyectos consistentes, que son rigurosos en su desarrollo y que están comprometidos en mejorar la situación de los pacientes. El objetivo de este escrito es mostrar que no es oro todo lo que reluce, y que hay empresas que se aprovechan de la desesperación de afectados y familiares para proponer ensayos que no cumplen los criterios necesarios de calidad. El Dr Jesús Mora defiende que participar en un ensayo clínico trasmite esperanza a los afectados. Puede ser. Pero para incluir a un paciente en un estudio, el médico tiene la obligación ética de explicar, con lenguaje comprensible, las bases teóricas y el beneficio que puede esperar el enfermo. Dudo que después de obtener dicha información sobre los proyectos que antes hemos descrito pueda aparecer esperanza en algún participante…

Hay un aspecto en la investigación clínica que no podemos pasar por alto en enfermedades como la ELA o algunos cánceres. Al ser incluidos en un estudio, los enfermos tienen la opción de obtener algún beneficio para su propia salud, pero –además- proporcionan datos que pueden ayudar a enfermos que lleguen después. Este último es el aspecto solidario, el de “se hace camino al andar”, que es válido en líneas de investigación consistentes y con perspectivas basadas en el método científico.

Aunque a día de hoy la investigación básica no ha mostrado resultados que permitan pensar en la cura de la ELA a corto plazo, el mundo de la investigación proporciona a veces sorpresas extraordinarias. Dejen que les comente (Emilio Servera) un caso: la mejor amiga de mi hermana fue diagnosticada de un adenocarcinoma de pulmón con metástasis. Al preguntar a la oncóloga el tiempo aproximado de supervivencia, ésta le respondió que era imposible darle información al respecto, pero cuando la enferma le planteó “¿seis meses?” la respuesta fue un frío gesto de duda (en un alarde de falta de sensibilidad). En efecto, hasta entonces la supervivencia de enfermos en esa situación no solía pasar de meses. Pero apareció un nuevo tratamiento, la inmunoterapia, y la amiga de mi hermana lleva más de tres años viva durante los cuales ha podido hacer dos viajes a Panamá a ver a un hijo que trabaja allí. Y cambiar a un oncólogo más humano, que diciendo siempre la verdad, cuida la forma de hacerlo. Los descubridores del papel de la inmunoterapia en este tipo de tumores han recibido el Nobel último. De repente, una enfermedad que mataba con rapidez se ha convertido en una enfermedad crónica.

La ELA es una enfermedad devastadora no sólo para quien la padece, sino también para su entorno familiar. En ella se asocian el malestar por la situación presente y el miedo a lo que puede llegar. Si algunos enfermos desesperados todavía acuden a lugares extraños a recibir posibles venenos, cómo van a decir que no cuando un médico en el que tienen confianza les ofrece entrar en un ensayo clínico. Pero, como hemos insistido en las líneas previas, no todos los ensayos son coherentes con el conocimiento científico. Para disminuir las posibilidades de que un paciente sea incluido en estudios clínicos especulativos o puramente comerciales, proponemos que las Asociaciones de Afectados dispongan de un panel de expertos en distintas áreas de investigación clínica que puedan valorar los nuevos protocolos, igual que los revisores critican los manuscritos remitidos a las revistas. Se envía el protocolo a dos expertos que elaboran una valoración razonada y anónima de la consistencia, seguridad y relevancia científica del estudio. Si los dos están de acuerdo en el sí o en el no, ya se dispone de una evaluación definitiva. Si hay desacuerdo, se consulta a un tercero para tener una opinión que incline la balanza. Obviamente, estas opiniones no tendrían ningún valor vinculante, pero permitirían a la Asociación ser una fuente no interesada de información de calidad para los asociados.

No sabemos cuánto tiempo será necesario, pero estamos convencidos de que en algún momento los neumólogos no seremos ya necesarios para tratar la ELA. Hasta entonces, queremos formar parte de la Comunidad de la ELA y juntar nuestras fuerzas con todos aquellos que pelean para cuidar y proteger a los afectados. No hay un ascensor que lleve al éxito; hay que subir peldaño a peldaño. Y ahí queremos estar, ayudando a subir peldaños.

Emilio Servera y Jesús Sancho

Unidad de Cuidados Respiratorios
Servicio de Neumología. Hospital Clínico Universitario, Valencia
Grupo de Investigación en Problemas Respiratorios de la Enfermedades Neuromusculares y en Disnea. INCLIVA. Valencia